再生医療等製品の最適使用推進ガイドライン｜アクーゴ・アムシェプリの3要件とレセプト記載【中医協第650回】

再生医療等製品 最適使用推進ガイドラインの要点と実務対応 アクーゴ脳内移植用注・アムシェプリにおける3要件とレセプト記載事項 (中医協 第650回報告) 2026年5月 / 医療経営・医事戦略統括部門

Executive Summary: 脳内細胞移植の保険診療に向けて 2つの革新的新薬 脳への直接細胞移植を行う再生医療等製品 (アクーゴ脳内移植用注・アムシェプリ) 3つの厳格な要件 保険適用の絶対条件となる「施設」「責任医師」「患者」の厳密なスクリーニング 1つの必須アクション 2026年5月20日適用開始。レセプト摘要欄への要件該当性の正確な記載と院内記録体制の構築

最適使用推進GLの位置づけと「条件及び期限付承認」 「条件及び期限付承認」 臨床試験成績が限られている革新的製品に対し、期限内の有効性・安全性再検証を条件とした承認。 最適使用推進ガイドライン (PMDA・関係学会協力) 真に必要な患者に、適切な施設で安全に使用するための指針。 保険適用 GL要件の遵守が、保険適用上の留意事項に直結する。

対象2品目のプロファイル比較 (Product Characteristics) アクーゴ脳内移植用注 アムシェプリ 一般名 バンデフィテムセル ラグネプロセル 細胞の由来 他人の骨髄由来間葉系幹細胞 他人のiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞 効能・効果 外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善 既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病の運動症状の改善 移植部位 損傷した組織の周辺部 両側の被殻 併用する治療 移植後のリハビリテーション 移植日からのタクロリムス投与 (1年を目安)

臨床試験データによる有効性の証明 (Clinical Evidence) アクーゴ (第II相 TBI-01試験) 24週時点の運動機能スコア (FMMS) 改善幅 10 8.3点 8 6 p=0.0401 (統計学的に有意) 4 2.3点 2 0 偽手術群(15例) 移植群(15例, 承認用量) アムシェプリ (第II相 IACT16049-01試験) 移植後24カ月の運動症状スコア (オフ時のMDS-UPDRS Part III) 平均 50.8点 41.3点 6例中4例で5点以上改善する「著効」と判定。

保険請求を支える3つの絶対要件 (The 3 Pillars Framework) 保険請求 (レセプト記載) 医療施設 厳格な認定要件と24時間対応可能な体制・設備 責任医師 高度な定位脳手術の実績と所定の講習修了 患者 各疾患特有の詳細なスコア基準と病期のスクリーニング これら3要件の該当性確認が、両製品を使用するための大前提となる。

Requirement 1: 医療施設の要件 (Facility Standards) 両品目共通要件 特定機能病院、または脳外科を有する大学附属病院 日本脳神経外科学会の基幹施設又は連携施設等 定位脳手術設備 重篤な副作用への24時間対応体制 再生医療等製品の情報管理担当者 アクーゴ独自要件 日本脳神経外傷学会の認定研修施設等 細胞調製の設備・手順書と実績3件以上 講習修了した細胞調製担当者の配置 脳血管疾患等リハビリテーション料の届出 アムシェプリ独自要件 日本定位・機能神経外科学会の認定施設 日本脳神経外科学会専門医&神経学会専門医を各1名以上配置 血中濃度に基づきタクロリムス用量調節が可能な医師の配置

Requirement 2: 治療責任者の要件 (Physician Credentials) 臨床研修 脳神経外科の臨床研修4年以上 (初期研修2年を除く) 臨床経験 上記4年のうち、脳神経外科治療の臨床経験3年以上 手術実績 定位脳手術5例以上の経験 (機能的定位脳手術技術認定に相当) 知識・講習 製造販売業者が実施する製品講習の修了 対象疾患 (外傷性脳損傷 / パーキンソン病) の診断・治療に対する十分な経験と知識 ※アクーゴ・アムシェプリ共通の要件である。

Requirement 3: 投与対象患者の絞り込み (Patient Screening) アクーゴ / 外傷性脳損傷 受傷後6か月以上経過 運動機能障害が固定している GOS-Eスコア3~6 (中等度~重度障害) 運動麻痺の原因局所病変をMRI等で確認可能 禁忌・対象外: 成分過敏症、定位脳手術・リハビリ困難者 アムシェプリ / パーキンソン病 ※以下6項目をすべて満たすこと 罹病期間5年以上 既存薬物療法で運動症状のコントロール不十分 オン・オフの状態を有する (MDS-UPDRS Part 3 / 日誌) オフ時のHoehn & Yahr重症度分類2度以上 オン時のHoehn & Yahr重症度分類3度以下 レボドパへの反応性30%以上 (抗PD薬休薬時) 禁忌・慎重投与: 成分過敏症、過去の投与歴 (禁忌)、70歳超 (慎重投与)

Billing Operations: レセプト摘要欄への記載事項 適用開始日: 2026年5月20日 (中医協 5/19発出通知) レセプト摘要欄 1 医療施設の要件 特定機能病院、大学附属病院、学会認定施設等のうち、該当する区分を明記。 2 治療責任者の要件 研修年数、定位脳手術の経験実績、製品講習の修了状況。 3 患者の要件 アクーゴ (GOS-Eスコア、受傷後期間など)。アムシェプリ (6項目の該当状況など)。 移植前にこれら3要件を確実に満たしているかの確認が不可欠。

Action Checklist: 医療機関が今すぐ準備すべきこと 1 施設認定と体制構築 (Assess) 自施設の要件区分 (特定機能病院等) と学会認定状況の確認。 専任医師 (脳外・神経内科) や細胞調製担当者のアサイン。 2 医師の要件確認と講習受講 (Enable) 治療責任者となる医師の経歴 (研修年数・手術件数) の確認。 メーカー提供の製品講習の受講完了。 3 院内記録体制の徹底 (Document) レセプト作成時に即座に参照できるよう、施設・医師・患者の評価スコア等のエビデンスを一元管理。 算定漏れ・査定を防ぎ、真に必要な患者へ革新的な治療を届けるための備えを。